admin 
HealthDay Reporter
TORSDAG 5. august 2021 (HealthDay News) – For det første har forskere brukt genetisk justeringer immunforsvar celler for å sende en kvinnes alvorlige lupus inn i ettergivelse.
Behandlingen-kalt CAR T-cell therapy-er allerede godkjent i USA for å bekjempe visse tilfeller av blodkreft. Det innebærer å fjerne en pasients egne immunsystem T-celler, genetisk endre dem for å målrette mot kreft, og infuser dem deretter tilbake i pasienten.
Her testet forskere celleterapien hos en 20 år gammel kvinne med alvorlig systemisk lupus erythematosus (SLE), en autoimmun sykdom som kan forårsake organskader i hele kroppen.
De fant at tilnærmingen raskt sendte sykdommen til remisjon, uten signifikante bivirkninger ved seks ukers merke.
Kvinnen er den første lupuspasienten i verden som ble behandlet med CAR T-celler, sa forsker Dr. Georg Schett ved Friedrich-Alexander University Erlangen-Nürnberg i Tyskland.
Det betyr at mye mer forskning venter før terapien kan bli allment tilgjengelig.
Men basert på denne første rapporten er det en lovende måte å studere på, ifølge amerikanske lupuseksperter som ikke var involvert i saken.
“Selv om dette er en saksrapport, gir behandlingen teoretisk mening,” sa Dr. Donald Thomas, revmatolog ved Arthritis and Pain Associates fra PG County i Greenbelt, Md., Og forfatter av “The Lupus Encyclopedia.”
“Med en så rask, fullstendig og trygg respons, bør denne behandlingen prøves hos andre pasienter med alvorlig sykdom,” sa Thomas.
På dette tidspunktet, bemerket Schett, er pasienten i denne rapporten “helt frisk” og har ikke trengt lupusbehandling på mer enn fire måneder. Han sa at teamet hans nå behandler ytterligere to lupuspasienter med CAR T-celler.
Forskerne redegjorde for de nye funnene i utgaven av 5. august New England Journal of Medicine.
For å utføre CAR T-celleterapi, tar leger et utvalg av en pasients T-celler-viktige aktører i å samle kroppens immunrespons. Disse cellene blir deretter genetisk endret i laboratoriet for å være bevæpnet med kimære antigenreseptorer, eller CAR.
Disse bilene lar T-cellene gjenkjenne visse markører eller antigener på overflaten av spesifikke celler som ikke er gode-som kreftceller. Når de nylig bevæpnede T-cellene infunderes tilbake i pasienten, kan de starte et målrettet angrep på fiendens celler.
I lupus er fienden ikke en svulst, men kroppens eget immunsystem: Det lager feilaktig “auto-antistoffer” som angriper kroppens vev. Den vanligste formen for lupus er SLE, som kan skade en rekke organer.
20-åringen i denne saksrapporten hadde leddgikt, nyreskade og betennelse i lunger og hjerte. Ingen av standardmedisinene for SLE hadde fungert for henne.
Så Schett og teamet hans vendte seg til CAR T-celler. De bevæpnet pasientens T-celler for å gjenkjenne CD19, et protein på B-celler, som er en annen komponent i immunsystemet. Normalt genererer disse cellene antistoffer for å bekjempe infeksjoner; men i SLE slår dysfunksjonelle B-celler ut auto-antistoffer.
Enkelte eksisterende lupusmedisiner virker ved å tømme B-celler, men de hadde ikke hjulpet denne pasienten.
Likevel fant Schetts team, innen 44 dager etter mottak av CAR T-cellene, pasientens auto-antistoffer forsvant og sykdommen hennes gikk i remisjon.
Resultatene er “veldig tankevekkende”, ifølge Dr. Jean Lin og Rosalind Ramsey-Goldman, begge revmatologer ved Northwestern University Medicine i Chicago.
Blant de store gjenværende spørsmålene, sa de, er om dette kan være en “definitiv/kurativ terapi”, eller at det må gjentas.
Og hvis behandlingen går fremover, sa Lin og Ramsey-Goldman, vil det være “kritisk” å vite hvordan de skal velge de pasientene som mest sannsynlig vil gjøre det bra. CAR T-celleterapi koster mer enn 200 000 dollar for infusjonen, bemerket de, uten å telle kostnadene ved sykehusinnleggelse.
Thomas sa at med eksisterende terapier er de fleste SLE -pasienter ikke i stand til å oppnå og opprettholde remisjon – så behovet for nye tilnærminger er stort.
En sentral utfordring, forklarte han, er at sykdommen er “heterogen”, noe som betyr at dens egenskaper er forskjellige.
“Nøkkelen til en bedre behandling for våre SLE -pasienter,” sa Thomas, “ville være å finne en immunsystemabnormalitet som er universell hos dem, og deretter rette en trygg og effektiv behandling mot den delte abnormiteten.”
Om CAR T-celler kan være en bredt effektiv terapi gjenstår å se.
Mer informasjon
Lupus Foundation of America har mer om systemisk lupus erythematosus.
KILDER: Georg Schett, MD, leder, Institutt for indremedisin, Friedrich-Alexander University Erlangen – Nürnberg, Tyskland; Jean Lin, MD, instruktør, medisin/revmatologi, Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago; Rosalind Ramsey-Goldman, MD, professor, medisin/revmatologi, Northwestern University Feinberg School of Medicine, Chicago; Donald Thomas Jr., MD, revmatolog, leddgikt og smerteforeninger i PG County, Greenbelt, Md .; New England Journal of Medicine. 5. august 2021
