admin 
7. juli 2021 – Rolfe Johnson er en halvfull mann, men også en realist. Som mangeårig advokat i Houston, som nylig var pensjonist, spesialiserte han seg i å ta selskaper offentlig, så han er også en mann som vet hvordan han skal gjøre leksene sine.
Johnson har også Alzheimers sykdom. Så når hans nevrolog ringte for å fortelle Rolfe og Carol, hans kone i 60 år, at han ønsker å foreskrive aducanumab (Aduhelm), den kontroversielle nye Alzheimers stoff som nettopp ble godkjent av FDA 7. juni, nølte han ikke. “Jeg gikk med på det med en gang,” sier han.
Men på ekte advokatmote hadde han også en vaskeliste med spørsmål.
“Jeg ville absolutt vite hva han visste om selskapet, produsenten, hva historien deres var,” sier Rolfe, 82. Forsikret om at selskapet, Biogen, var solid, stilte han andre spørsmål om hva han kunne forvente av stoffet. Paret uttrykte begge bekymring for kostnadene – en svimlende $ 56.000 i år listepris – og ble forsikret om at det ble jobbet med en ordning.
Rolfe fikk sin første månedlige infusjon 30. juni.
“Det er en rekke bivirkninger de advarer om, og så langt har jeg ikke hatt noen av disse,” sier han.
Han holder forventningene i sjakk. Han vet at det ikke vil reversere skaden som allerede er gjort siden diagnosen for 5 år siden. “Hvis det fungerer bra, forhindrer det spredning av Alzheimers,” sier han og begynner “fra når du begynner å ta det.”
Hans kone, 81 og en psykoterapeut, ringer inn: “Det er like bra som en kur for oss.”
Mens advokater og kritikere diskuterer FDAs godkjenning av det nye legemidlet, og et kor av eksperter og pasientadvokater protesterer mot prisen, er mange pasienter og deres familier begeistret for det, og håper at det vil stoppe den svekkende sykdommen fra å bli verre og hjelpe dem til å fungere. og kos deg med familie og venner.
Aduhelm: Sticking Points
Prisen på stoffet er ikke det eneste poenget med debatt. Så er FDAs akselererte godkjenning, som var basert på klinisk utprøving data som fant en reduksjon i amyloidplakk hos de som fikk stoffet, sammenlignet med de i placebo gruppe. Plakkene bygger seg opp i hjernen og antas å føre til minnetap og til slutt manglende evne til å gjøre oppgavene i det daglige. Men reduksjon av plakk, sier kritikere, viser ikke at det er en klinisk fordel, for eksempel å huske en dagligvareliste eller ruten hjem.
FDA godkjente det også stort sett for bruk i Alzheimers pasienter, selv om noen eksperter sier at det fungerer best i tidlige stadier og bør bevares for disse pasientene.
Pasientinteressen er høy
Til tross for debatten og de ukjente, sier Rolfes nevrolog, Paul Schulz, MD, professor i nevrologi ved McGovern Medical School ved University of Texas Health Science Center i Houston, at han har blitt oversvømmet med e-post og samtaler fra pasienter og familier, og spurte om nytt alternativ.
Helt siden godkjenningen, sier han, har han fått mange e-postmeldinger og telefonsamtaler, noen fra pasienter han ikke har sett på 3 år. “Vi får mange av dem hver dag,” sier Schulz, som også leder UT Health Neurocognitive Disorders Center og er rådgiver for Biogen.
I følge Biogen er mer enn 900 steder over hele landet klare og forberedt på å gi de månedlige infusjonene.
Ta tak i kostnadsbarrieren
For Johnsons ble et av de kontroversielle punktene – pris – løst. Tjenestemenn ved Memorial Hermann Hospital, UT Healths undervisningssykehus, ble enige om å donere pengene til Schulz demens program slik at Johnson kan få 6 måneders infusjoner uten kostnad for ham. “Sykehuset er veldig støttende,” sier Schulz.
Ved slutten av denne perioden kan Medicare ta en beslutning om dekning, sier eksperter. Når Medicare bestemmer seg, følger andre forsikringsplaner vanligvis ledelsen.
Schulz har funnet en annen vei for å løse problemet med uoverkommelige kostnader. Flere store apotek i hans område har blitt enige om å infisere pasienter nå og fakturere Medicare “hvis og når de godkjenner det.”
Mens mindre apotek ikke kan ta den potensielle økonomiske hit, er det noen av de større som er i stand til det, sier han.
Unn deg nå, betal senere?
Marc Archambault, 70, fra South Kingstown, RI, var den første personen i verden som mottok stoffet utenfor kliniske studier. Han vet ikke om han er på kroken for det gebyret eller ikke. Så langt har han ikke betalt noe, men sier at han ikke er sikker på hvordan dekning vil fungere.
Det stoppet ikke hans besluttsomhet.
“Det var ingen måte jeg ikke ville gjøre det,” sier han.
Han fikk sin første infusjon 16. juni på Butler Hospital i Providence, RI. Og han tuller halvt: “Jeg tror den første personen i verden som får det [after approval] skal ikke måtte betale. “
Også han er en realist om hva stoffet kan og ikke kan gjøre. “Dette er et skudd for meg å holde meg forhåpentligvis slik jeg er nå,” sier han. “Jeg sa ja med en gang.”
Diagnostisert i 2014, er Archambault en mangeårig eiendomsmegler i South Kingstown, en by på rundt 30.000, omtrent 30 miles fra Providence. Han er fortsatt aktiv, men han ga opp ledelsen av kontoret i 2017 og ber om hjelp når han trenger det. “Jeg begynte å ha problemer med ord ganske tidlig,” sier han. “Plutselig kan jeg ikke få ordet ut.”
Han er åpen om diagnosen sin og ber om hjelp fra de nærmeste. For eksempel, hvis han prøver å snakke om en bil, men ikke får ordene ut, vil han be datteren eller en kollega om å fortelle ham ordet for “tingen du sitter i og den får deg rundt i byen.”
Han har ikke hatt noen andre tanker om avgjørelsen, sier han.
“Det er min tur å gjøre dette,” sier han.
Han hadde allerede vært forskningsdeltaker ved Memory and Aging Program ved Butler Hospital. På en pressekonferanse dagen for infusjonen sa Stephen Salloway, MD, direktør for nevrologi og Memory and Aging Program, at “I dag åpner vi en ny æra innen behandling av Alzheimers,” med fokus på å bremse progresjonen. . Salloway var medformann i den globale etterforskningsstyringskomiteen for Aduhelms fase III-studier.
“Hvis dette fungerer, føler jeg at jeg kanskje ikke trenger å gå gjennom de siste trinnene når jeg ikke kjenner noen,” sier Archambault. “Det er ikke perfekt, men jeg gir det et skudd.”
Venter på refusjonsproblemet
Andre, som Jay Reinstein, sier at de vil være klare til behandling når refusjonsspørsmålet er avgjort. Han var tidligere assisterende byleder i Fayetteville, NC, og han ble diagnostisert i 2018 i en alder av 57 år med Alzheimers sykdom yngre. Opprinnelig planla å jobbe til han var 65 år, måtte han trekke seg tidlig.
“Nevrologen min har sagt at jeg ville være en god kandidat for Aduhelm, og den eneste forsinkelsen er å vente på en beslutning fra Medicare om å bestemme mengden de vil dekke for infusjonen.”
Listeprisen, sier han, er “mer enn jeg har råd til for øyeblikket. Når en beslutning er tatt, selv om det tar måneder, planlegger jeg å gå videre med Aduhelm.”
I mellomtiden sier han: “Jeg prøver å fokusere på ting jeg gjør bra.” Han sier at han bruker Alzheimers medisiner donepezil (Aricept) og memantin (Namenda), og “Jeg føler at det hjelper meg.”
Med det nye stoffet, sier han, “Jeg forstår at det er et potensial for hevelse i hjernen, et potensial for blødning. For meg oppveier fordelene [potential] bivirkninger.”
Han og kona, Angela, feiret 30-årsjubileum i mai. De har to døtre, en sønn og fire barnebarn. “Jeg vil være der for barnebarna mine og barna mine,” sier han.
For å takle det, går han til terapi og en støttegruppe og er fortsatt håpfull om at ting vil ordne seg. “Jeg venter bare på grønt lys. Jeg krysser bare fingrene.”
Aduhelm som første trinn
Pasientens lidenskap og spenning for å starte behandlingen overrasker ikke Schulz. Godkjenningen av stoffet “gir folk mye håp,” sier han. Han er enig i at effektene er langt fra perfekte, og stoffet kan ikke reversere skaden. “Uten respekt for Biogen, gir det oss en nedgang på 25 til 40% mindre på forskjellige parametere [measured]. Det er bedre enn ingen effekt. “
Godkjenningen, sier han, “er det første viktige trinnet for å finne ting som er effektive.” Etter at daværende president Richard Nixon erklærte en krig mot kreft i 1971, “begynte vi å få medisiner som hadde bedre effekter. Jeg tror dette er på samme måte.”
Familie, venner om bord
Støtte fra familie og venner ser ut til å overbevise de som har begynt stoffet eller ønsker å få det til at deres beslutning er forsvarlig – og å holde humøret oppe. “Datteren min er spent på det,” sier Reinstein, “som foreldrene mine er.”
Mens kona, Angela, bekymrer seg mer om de potensielle ulempene med behandlingen enn han, er hun også om bord.
Ingen av disse pasientene snakker om en “kur”, men mer om å holde fast ved det de har. Når de forsiktig forventer en fremtid de kan fungere i, nyter de også livet i øyeblikket.
Archambault ler av hvor populær han har blitt siden nyheten om infusjonen hans ble offentliggjort. “Jeg har hørt fra massevis av gamle venner.” Han har bestilt ganske solid til lunsj og middag. “Ingen av vennene mine sa: Hva gjør du?” ‘Er du gal?'”
Rolfe trenger å dust av danseskoene. Johnsons, som var kjærester på videregående skole, har tre voksne barn og 11 barnebarn. “Vårt eldste barnebarn har akkurat forlovet seg,” sier Carol, som sier hun håper på oldebarn snart – og er ikke sjenert over å fortelle familiemedlemmer om det. “Det er et enormt familiebryllup neste februar.”
Rolfe smiler mens han ringer inn: “Vi skal danse i det bryllupet. Kjæresten min på videregående skole går med meg.”
