Biogen har frem til 2030 for å bevise sitt nye kontroversielle Alzheimers medisinverk – Health News, Firstpost

Dette bildet levert av Biogen mandag 7. juni 2021 viser et hetteglass og emballasje for stoffet Aduhelm. Legemiddelprodusenten Biogen har til 2030 å fullføre en studie som bekrefter om det nye stoffet virkelig bremser den hjernedestruerende sykdommen. Bildekreditt: Biogen via AP

Da et kontroversielt legemiddel mot Alzheimers vant amerikansk godkjenning, ble overraskelsen over avgjørelsen raskt sjokkert over hvor lang tid det kan ta å finne ut om det virkelig fungerer – ni år.

Legemiddelprodusenten Biogen har til 2030 å fullføre en studie som bekrefter om det nye stoffet Aduhelm virkelig bremser den hjernedestruerende sykdommen. Det er under vilkårene for Food and Drug Administration’s betingede godkjenning av stoffet, en beslutning som har blitt hyllet av pasienter som forfalt og fordømt av byråets egne eksperter utenfor.

Men begge leirene er enige: 2030 er altfor lenge til å vente på svar på stoffet på $ 56 000 per år.

“Vi synes ni år er uakseptabelt, og vår forventning er at det vil skje i en mye kortere tidsramme,” sa Maria Carrillo fra Alzheimers Association, en advokatgruppe som presset på for godkjenning, men nå vil at FDA skal sette en raskere frist.

Andre eksperter advarer om at tidslinjen 2030 kan gli hvis pasientene ikke vil registrere seg i en ny studie for et legemiddel som allerede er tilgjengelig. Og fokuset på Aduhelm – det første nye Alzheimers-legemidlet på 18 år – kunne styre frivillige bort fra testing av andre lovende behandlinger.

“Hvis noen kan gå til legen sin og få det FDA-godkjente legemidlet, hvorfor skulle de gå inn i en prøve der de risikerer å få placebo?” sa Donna Wilcock, en Alzheimers forsker ved University of Kentucky.

For å etablere et nytt stoffs sikkerhet og effektivitet, sammenligner forskere resultatene hos personer som får behandlingen til en lignende gruppe mennesker som ikke gjør det. Det betyr generelt at halvparten av de frivillige er tilfeldig tildelt for å få en falsk behandling i stedet for den virkelige tingen.

Biogen har allerede gjennomført to så store studier av stoffet sitt, som krever månedlige IV-er. Studiene tok omtrent fire år å løpe og fulgte deltakerne i omtrent 1 1/2 år. Begge ble stoppet tidlig da det så ut til at stoffet ikke virket, og resultatene ble så myke av mangler og inkonsekvenser at FDA anså dem for svake til å støtte godkjenning på grunnlag av å bremse sykdommen.

I stedet tok byrået en annen tilnærming og ga medisinen betinget godkjenning basert på et lovende tegn: suksessen med å kvitte seg med en opphopning av klebrig plakett i hjernen som antas å spille en rolle i Alzheimers sykdom.

Under det såkalte akselererte godkjenningsprogrammet krever FDA at Biogen skal gjennomføre en ny studie som definitivt svarer på om Aduhelms effekt på plakk virkelig bremser mental tilbakegang hos pasienter. Andre Alzheimers medisiner på markedet letter symptomene bare midlertidig.

FDA har ikke detaljert hvordan 2030-målet oppsto, eller hvorfor en så fjern frist ble gitt for et medikament som kunne gis til millioner av pasienter i de kommende årene, og tilførte milliarder til landets helsevesen.

“Alzheimers studier tar tid å fullføre,” sa FDA i en uttalelse som svarte på spørsmål om studien. Byrået la til at det kan være mulig å svare på viktige spørsmål om Aduhelm før studien er ferdig, og at Biogen forventes å levere resultater “så snart det er mulig.”

Men byråets kritikere påpeker at ni år er blant de lengste oppfølgingsperiodene byrået gir narkotikaprodusenter. Legemidler godkjent under lignende omstendigheter får vanligvis seks år. Og om noe, har disse studiene en tendens til å løpe etter planen, og ikke fullføre tidlig. Hvis oppfølgingsstudier ikke har positive resultater, kan FDA trekke tilbake godkjenningen, selv om det sjelden gjør det.

“Bare fordi det står ni år, betyr ikke det at bevisene vil være tilgjengelige om ni år,” sa Joshua Wallach, en medisinsk forsker ved Yales School of Public Health. “Det er alt dette frem og tilbake diskusjoner som kan skje med FDA som kan forsinke ferdigstillelsen.”

Biogen er ikke planlagt å sende inn sitt første forslag til studien til FDA før i oktober. Det Massachusetts-baserte selskapet sa i en uttalelse at store Alzheimers studier ofte tar seks eller syv år, og at FDA-mandaterte studier kan ta enda lenger tid.

“Vi jobber med hast og legger ressurser og planer på plass,” for å fullføre prøven før planen, uttalte selskapet.

I mellomtiden ser Alzheimers spesialister som Dr Samuel Gandy pasienter i andre legemiddelstudier spørre om å droppe, slik at de kan få Aduhelm.

“De har alle sagt: ‘Du vet, jeg tåler ikke tanken på å være på placebo,’ ‘sa Gandy, som har hørt fra mer enn 20 familier som er interessert i stoffet på New Yorks sykehus Mount Sinai.

Etter at han forklarte stoffets ukjente fordeler og potensielle bivirkninger – inkludert hevelse i hjernen og blødning – bestemte flere seg for det. Men andre pasienter er fortsatt interesserte.

Studier etter godkjenning har blitt et stadig mer vanlig FDA-krav siden 1990-tallet, ettersom tilsynsmyndigheter har akselerert sine anmeldelser av medisiner for HIV, kreft og andre dødelige sykdommer. Men byråets blandede oversikt over å spore disse kravene og straffe selskaper som ikke oppfyller dem, er skrevet i offentlige og akademiske studier.

Tilfellet med et mye diskutert legemiddel mot muskeldystrofi illustrerer hvordan systemet kan gå galt.

I 2016 godkjente FDA det første legemidlet fra Sarepta Therapeutics basert på foreløpige resultater om at det kan bidra til å behandle den degenerative sykdommen ved å øke et muskelbyggende protein.

Som med Aduhelm ble godkjennelsen motarbeidet av FDAs eksterne rådgivere som sa at det var lite bevis på at stoffet faktisk forbedret pasientens helse eller livskvalitet. Men FDA ga godkjenning på betingelse av at Sarepta fullførte en bekreftende studie innen mai 2021.

Rettsaken er imidlertid fortsatt i gang etter “flere utfordringer i den generelle planleggingen og oppstarten”, ifølge FDAs nettsted. Den nye måldatoen er 2026, et tiår etter at stoffet ble tillatt på markedet.

En talskvinne fra Sarepta sa at selskapet brukte mange år på å forhandle studiedetaljer med FDA, som krevde testing av en høyere dose.

I mellomtiden har Sarepta vunnet godkjenning for to andre dystrofi medisiner basert på lignende resultater som også krever oppfølgingsforsøk, som selskapet sier er allerede godt i gang.

“FDA tok en risiko med Sarepta, og jeg tror de blir brent av det nå,” sa Dr. Joseph Ross fra Yale.

Ross og hans kolleger har vist at minst en fjerdedel av oppfølgingsresultatene aldri blir publisert, og etterlater spørsmål til leger og pasienter.

Resultatene fra Biogens to Aduhelm-studier har ennå ikke vist seg i en medisinsk journal. Selskapet sier at det “jobber flittig med å publisere dataene våre.”