admin 
9. juni 2021 – FDAs godkjennelse på mandag av et nytt legemiddel å behandle Alzheimers sykdom ble møtt med både ros og kritikk. Som den første Alzheimers medisin som er godkjent siden 2003, fortaler talsmenn for å bifalle beslutningen. Kritikere sier at godkjenningen var basert på utilstrekkelig bevis på at stoffet virker og svikter til prislappen på $ 56 000 i året.
Her er hva du trenger å vite mer.
Hvordan stoffet fungerer
Det nye medikamentet, aducanumab (Aduhelm), er et monoklonalt antistoff som reduserer opphopningen av amyloidplakk i hjerne. Disse plakettene, i tillegg til floker kjent som tau og andre endringer i hjernen, er det som fører til minnetap og til slutt manglende evne til å utføre enkle oppgaver som å kle seg.
Legemidlet gis intravenøst en gang i måneden.
Prisen
I følge Biogen er den årlige prisen på infusjonene rundt $ 56.000. Folk vil sannsynligvis ikke betale det beløpet, sier Lon Schneider, MD, direktør for California Alzheimer Disease Center. Innen tirsdag morgen lovet Biogen flere måter å hjelpe pasienter med å få tilgang til stoffet. Selskapet vil tilby servicekoordinatorer for å gi en-til-en-støtte, heter det.
Spesifikk informasjon om hvordan Medicare og forsikringsplaner vil dekke stoffet vil ta litt tid å trene, sier Schneider. Men han sier at selv personer uten forsikring sannsynligvis vil kunne forhandle ned prisen.
En talsperson for Centers for Medicare and Medicaid Services sa: “CMS gjennomgår FDAs beslutning om aducanumab og vil ha mer informasjon snart.”
Beste pasienter? Råd til familier
Det nye medikamentet er absolutt ikke ment for alle med Alzheimers, sier Julia Biernot, MD, en atferdsneurolog ved University of Maryland School of Medicine, Baltimore. “Det er viktig å vite at det mest sannsynlig vil bli indikert hos pasienter som har mild Alzheimers sykdom eller mild kognitiv svikt, i motsetning til mer avansert sykdom. Og det kan være potensielle bivirkninger som må diskuteres med pasienter og deres familier. . “
Den vanligste, ifølge Biogen, er en tilstand kjent som ARIA – amyloidrelaterte bildeavvik, funnet hos 41% av pasientene i en studie. Disse problemene inkluderer midlertidig hevelse i hjernen og små blødningsområder.
Mens hun kaller godkjenningen “en spennende utvikling generelt,” advarer Biernot også familier om at behandlingen sannsynligvis vil være nødvendig på ubestemt tid.
“Det er ikke en profil for den beste pasienten,” sier Schneider. De kliniske studiene registrerte personer med mild kognitiv svikt eller MCI, en forløper for Alzheimers, og med mild Alzheimers. “Det er gruppen der stoffet er testet,” sier han. “Ikke nødvendigvis testet og vist seg å være effektiv, men testet.”
“Jeg tror folk som kommer med symptomer, med MCI på grunn av Alzheimers eller med mild Alzheimers, som ønsker å prøve de månedlige infusjonene i et og et halvt år [the schedule used in the trials], vi vil gjerne støtte dem, “sier Schneider. Han understreker imidlertid:” Familier trenger å gjøre sin egen undersøkelse og snakke med legen sin. “
FDAs akselererte godkjenning
FDA ga akselerert godkjenning basert på kliniske studier som viste reduksjon av plakk i hjernen hos de som fikk stoffet sammenlignet med de i kontroll- eller placebogruppen. Godkjenningen kom etter at FDA vurderte tre separate studier av legemidlet som involverte nesten 3500 pasienter.
Godkjenningen kom som en overraskelse for mange, da FDAs egen rådgivende komité i november i fjor stemte 8 mot 1 mot godkjenning av legemidlet, med henvisning til mangel på sterke bevis for at stoffet virker. Et medlem av rådgivende styret trakk seg fra FDA-avgjørelsen, STAT rapporterte.
“FDA godkjente dette basert på antistoffreduserende amyloidplakk,” sier Schneider. Reduksjon av plaketten viser imidlertid ikke at det er en klinisk fordel, som å forhindre forringelse av hukommelsen, sier han.
Bedriftene som markedsfører stoffet, Biogen og Eisai, må gjøre pågående studier for å verifisere at stoffet har en klinisk fordel. Hvis denne nye prøven ikke viser noen fordel, kan FDA trekke godkjenningen.
En annen ekspert, James E. Galvin, MD, professor i nevrologi ved University of Miami Miller School of Medicine, sammenligner godkjenningen av det nye stoffet basert på dets evne til å fjerne plakk til et kreftmedisin som er godkjent fordi det kan krympe en svulst. “Hvis du har et kreftmedisin som krymper en svulst, har du bevis på at det fungerer, det engasjerer målet. Det kan kanskje ikke bety en klinisk effekt, eller en liten klinisk effekt.” Galvin var etterforsker på en av de kliniske studiene for aducanumab og er rådgiver for Biogen.
I likhet med andre eksperter sier Galvin at aducanumab-godkjenningen kan bane vei for fremtidige Alzheimers medisiner som er godkjent som er enda mer effektive. “Den første godkjente medisinen er ikke nødvendigvis den beste.”
